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2020加速计划——病友组织数字化转型加速计划

 

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R计划:罕见-真实-合理,就绪-研究-逆转

 

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《Science》综述:基因治疗时代的到来

来源:博雅干细胞 微信公众号 作者:李容博士 基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分。基因治疗遗传性免疫系统疾病、血友病、眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望。 1月12日,《Science》杂志发表了基因治疗最新综述,讨论了基因治疗...

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2020加速计划究竟在做些什么?

 

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速递 | 治疗杜氏肌营养不良,新药2期临床数据良好

2018-01-29 药明康德 ▎药明康德/报道 Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平,减缓肌肉损伤。 杜氏肌营养不良症(DMD)是一种遗传疾病,由阻碍肌肉细胞...

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福布斯深度长文:基因疗法时代的反思

本文来源于药明康德微信公众号(ID:WuXiAppTecChina) 编者按:近日,知名医学博客作者David Grainger博士在Forbes发表了一篇名为The Cult Of DNA-centricity的长文,分享了他对于基因疗法时代迷思的一些思考。在今天的这篇文章中,我们也将整理Grai...

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CFDA发布《医疗器械标准规范(2018-2020)》,加快建立“最严谨的标准”

1月29日晚间,食品药品监管总局发布《医疗器械标准规划(2018—2020年)》,提出要在2020年建成基本适应医疗器械监管需要的医疗器械标准体系,完成300项标准的制修订,进一步提高医疗器械标准水平,助推医疗器械创新发展。全文如下: 医疗器械标准规划(2018—2020年) 医疗器械标准是医疗器械...

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科学家揭示亨廷顿病新机制

亨廷顿病(即亨廷顿舞蹈病,HD)是由亨廷顿基因(HTTT)中CAG重复扩增引起的致命性神经退行性疾病。来自洛克菲勒大学的研究人员首次设计了一种模拟患亨廷顿病的人类胚胎干细胞(human embryonic stem cell,hESC)模型,研究于1月29日发表在《Development》杂志中,他...

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赛诺菲以39亿欧元收购Ablynx

1月29日,赛诺菲(Sanofi)宣布以39亿欧元(48亿美元)收购生物科技公司Ablynx,这也是赛诺菲本月继115亿美元收购Bioverativ后的第二笔大型收购。两家公司表示,赛诺菲将以每股45欧元现金买进Ablynx,这较Ablynx上周五收盘价溢价21.2%。此前Ablynx回绝了丹麦诺和...

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基因治疗能最终治愈血友病吗?

Ben Haugstad是一个十二岁的小男孩,热爱跆拳道,已经练习了六年,马上就能成为跆拳道黑带了。你无法想象的是,他竟患有严重的血友病,他的身体无法生成凝血机制,也就是说,一次意外的摔倒或是擦伤都可能迅速演变成生命危机。他的妈妈Kimberly每三周会起早为Ben注射帮助他在短时间内凝血的药物。我...

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Ben Haugstad是一个十二岁的小男孩,热爱跆拳道,已经练习了六年,马上就能成为跆拳道黑带了。你无法想象的是,他竟患有严重的血友病,他的身体无法生成凝血机制,也就是说,一次意外的摔倒或是擦伤都可能迅速演变成生命危机。他的妈妈Kimberly每三周会起早为Ben注射帮助他在短时间内凝血的药物。我...

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到浙里做美梦 最美杭州自由行必备打卡地

题记在路上,我们的脚步一直未停息,来浙里做美梦,心宿之地,是我向往的西湖民宿。记得第一次来杭州是07年,那时年轻还在高中里读书,跟着爸爸来到这里,住在黄龙体育中心下面,后面才知道这里来过的明星数不胜数,周杰伦五月天艾薇儿,喜欢的人听演唱会,出门几步就是西湖,马路上的车流行人人来人往,斑马线时公交车也...

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老年神经衰弱的原因有哪些 三个原因让老人神经衰弱 100元阅读

  神经衰弱是非常麻烦的一种病,有这种情况的老年人,经常都没有办法好好的睡觉,老人的身体休息不够,身体就很容易变差,造成老年人神经衰弱的原因也有比较多,快来看看专家怎么说。  更多阅读需支付 100  元……

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若死神只给你4分钟,这个技能学了真能救人一命 5元阅读

医院随后派出5名医生接力按压心肺复苏,由于情况紧急,黄金时间已经大大错过了。经过30分钟的心肺复苏后,孩子终于恢复了心跳,慢慢有了生命体征。  更多阅读需支付 5  元……

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充足睡眠保持好心情 15招提高自身免疫力

规律的作息习惯可以让自己一整天都保持良好的精神状态,特别是充足的睡眠对于我们自身免疫力系统还有加强作用。那么还有哪些方法可以提高我们自身的免疫力呢?这15招提高自身免疫力方法大家可以参考。  1、健康饮食:因为人体每天都需要充足的免疫细胞,这些细胞要从食物当中来提取养分,所以健康合理的饮食习惯,才能...

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拔罐可减肥吗 拔罐减肥这4事项要注意

拔罐是一种流行的减肥方法,既健康又有效。然而,使用这种减肥方法时,应注意一些相关事项。例如,拔罐不应该花太长时间,否则皮肤感染将很容易发生。拔罐后不能立即洗澡,拔罐的时候不可相同的穴位反复去做,有些地方是不宜拔罐的。  因为对于女性朋友来说,减肥是她们饭后必须谈论的话题,对许多女性来说,这也是一生的...